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  【大公报讯】记者邵颖报道:复发性儿童急性骨髓性白血病(AML)是罕见且极具侵略性的急性血癌,病人若复发,存活率往往不足四成。中大卓越儿童健康研究所成功结合药物及基因测试,可在三日内完成药物灵敏度测试,并结合基因分析,配对最有效的药物予病人,以控制病情,有预计只能存活两至三个月的病人借此延长两年半的生命。团队展望未来能在病童复发前进行精准治疗,实现治愈。

  分析基因 测药物反应

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  中大医学院儿科学系教授李志光介绍,目前对于儿童AML通常采用化疗配合骨髓移植的标准治疗,属于「一体适用」方案,但因患者很多时出现不同的基因转变,与病人的生存期相关,可能有未缓解、复发、抗药,甚至死亡的情况发生。而通过精准治疗,可以结合每个人不同的血癌特质,使用针对不同基因变异的靶向药物,从而提高患者生存率。

  中大研究所的科研人员对52名患病儿童的61个骨髓样本进行综合药物、基因组学及临床数据的全面分析,在45种已获批的药物库中找到部分标靶药物,对儿童血癌细胞具有比传统化疗药物更佳的反应。

  中大医学院儿科学系助理教授梁锦堂说,有经历两次复发的14岁男童,根据文献几乎无生存机会,在抽骨髓、做药物筛选后采用精准治疗用药,病情得到缓解,并延长存活期达两年半;亦有病情更复杂的14个月大女婴,经历三次复发,采用精准治疗用药后延长一年存活期。梁锦堂表示,虽然两名病童最终不幸离世,但经治疗后,在基本正常生活的情况下延长了生命,他续指出,未来目标是做到在未复发前便已用药,实现根治疾病。

  研究所建立的高维度病人资料库,开放予全球所有研究人员,望进一步促进罕见血癌的基础、转化和临床研究的发展。相关结果已于美国癌症研究协会旗下医学期刊《Blood Cancer Discovery》发表,团队更投入经费令研究文章可免费下载,希望鼓励更多地区参与到研究,扩大数据库。

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